近日，北海康成（01228.HK）旗下罕見(jiàn)病藥物注射用維拉苷酶β（商品名：戈芮寧）獲批在中國(guó)上市，用于治療12歲及以上青少年和成人I型和III型戈謝病患者，這是中國(guó)首款本土自主開(kāi)發(fā)的戈謝病酶替代療法藥物。
戈謝病是一種罕見(jiàn)的遺傳性溶酶體貯積癥，患者臨床表現(xiàn)包括肝脾腫大、貧血、骨痛和神經(jīng)系統(tǒng)病變，嚴(yán)重時(shí)甚至可能因并發(fā)癥危及生命。在中國(guó)，戈謝病已被納入《第一批罕見(jiàn)病目錄》。
大多數(shù)戈謝病患者分為I型和III型，分別為慢性非神經(jīng)病變型和慢性神經(jīng)病變型。此次獲批的戈芮寧可以通過(guò)靜脈輸注特異性地補(bǔ)充戈謝病患者體內(nèi)溶酶體中缺乏的葡萄糖腦苷脂酶。
重組人源葡萄糖腦苷脂酶替代療法(ERT)是戈謝病的標(biāo)準(zhǔn)治療方案，在改善患者主要非神經(jīng)系統(tǒng)癥狀以及提高生活質(zhì)量方面具有顯著療效。戈芮寧獲批上市之前，在中國(guó)，這類(lèi)酶替代療法藥物仍要依賴(lài)進(jìn)口，相關(guān)的進(jìn)口藥物尚未被納入國(guó)家醫(yī)保目錄，患者的用藥負(fù)擔(dān)還無(wú)法得到很好解決。
北海康成制藥有限公司創(chuàng)始人、董事長(zhǎng)兼首席執(zhí)行官薛群對(duì)第一財(cái)經(jīng)記者表示，如果使用進(jìn)口藥物，患者年治療費(fèi)用在150萬(wàn)到250萬(wàn)人民幣之間，這導(dǎo)致國(guó)內(nèi)戈謝病患者即使在進(jìn)口產(chǎn)品注冊(cè)批準(zhǔn)上市十多年的情況下，仍無(wú)法獲得藥物治療。如果中國(guó)藥企不在這方面有所作為，在國(guó)際市場(chǎng)上的定價(jià)就沒(méi)有話語(yǔ)權(quán)，在整個(gè)罕見(jiàn)病藥物創(chuàng)新生態(tài)中也沒(méi)有一席之地，患者只能夠奢望等待跨國(guó)公司的藥物在中國(guó)降價(jià)。
“以過(guò)去將近二十年的觀察來(lái)看，這樣的期盼是比較被動(dòng)的，最初，我們希望以戈謝病為首個(gè)案例，能研發(fā)和生產(chǎn)一款中國(guó)患者能夠用得上、用得起，而且也能夠走向世界的罕見(jiàn)病藥物。”薛群說(shuō)，雖然目前戈芮寧具體的定價(jià)還無(wú)法披露，但公司有信心在與合作伙伴的共同努力之下，可以使患者的年治療費(fèi)用大幅度下降，相比進(jìn)口藥物，價(jià)格降幅可以超過(guò)50%。
薛群亦表示，在海外市場(chǎng)，雖然戈謝病患者數(shù)量較少，但由于有很好的支付政策支撐，相關(guān)的藥物仍然能夠獲得較好的商業(yè)回報(bào)。公司希望這款藥物上市后也能夠獲得合理回報(bào)，公司也在跟國(guó)家相關(guān)醫(yī)保部門(mén)接觸，希望這款藥物后期在醫(yī)保政策下能有所突破。
此次獲批上市的戈芮寧，是北海康成與藥明生物在罕見(jiàn)病領(lǐng)域的首個(gè)合作項(xiàng)目，并在藥明生物一體化技術(shù)平臺(tái)的賦能下成功實(shí)現(xiàn)從概念到商業(yè)化，該項(xiàng)目采用創(chuàng)新技術(shù)構(gòu)建了高表達(dá)細(xì)胞株，并通過(guò)藥明生物超高效連續(xù)生物工藝平臺(tái)WuXiUP實(shí)現(xiàn)了產(chǎn)量與質(zhì)量的雙重提升，綜合產(chǎn)量提升超過(guò)110倍，酶比活性提升超過(guò)50%，為戈謝病患者用藥的可及性提供了保障。
藥明生物首席執(zhí)行官陳智勝對(duì)第一財(cái)經(jīng)記者表示，2019年第一次生產(chǎn)這款藥物時(shí)，做出一個(gè)患者使用的藥物量，成本高達(dá)幾百萬(wàn)元，但通過(guò)公司的工藝平臺(tái)改進(jìn)，目前的生產(chǎn)成本可以降低80%以上。
這款藥物引發(fā)關(guān)注的，除了是一款罕見(jiàn)病藥物外，還是我國(guó)首款通過(guò)生物制品分段生產(chǎn)檢查的創(chuàng)新生物藥。
2024年11月，戈芮寧上市申請(qǐng)獲國(guó)家藥監(jiān)局正式受理；今年3月，又順利通過(guò)分段生產(chǎn)試點(diǎn)品種的注冊(cè)核查與上市前GMP（藥品生產(chǎn)質(zhì)量管理規(guī)范）符合性檢查。
生物制品分段生產(chǎn)，是指將生物制品的生產(chǎn)工序進(jìn)行劃分，通過(guò)集團(tuán)內(nèi)協(xié)作或商業(yè)化委托等方式，分別委托給不同主體生產(chǎn)，其中，原液和制劑分段是最常見(jiàn)的情形。在歐美等發(fā)達(dá)國(guó)家和地區(qū)，這種生產(chǎn)關(guān)系可以靈活配置生產(chǎn)資源，具有一定的普遍性。但同時(shí)，這一模式也考量如何管控質(zhì)量風(fēng)險(xiǎn)、產(chǎn)業(yè)安全等因素。
國(guó)家藥品監(jiān)督管理局委托上海市藥監(jiān)局起草全國(guó)試點(diǎn)方案和現(xiàn)場(chǎng)檢查指南，并選擇北海康成的戈芮寧作為全國(guó)首個(gè)境內(nèi)生物制品分段生產(chǎn)試點(diǎn)項(xiàng)目。北海康成是這款藥物的上市許可持有人，原液委托藥明生物旗下上海藥明生物技術(shù)有限公司生產(chǎn)，制劑又委托藥明生物旗下的無(wú)錫藥明生物技術(shù)股份有限公司生產(chǎn)。
“生物制品的分段生產(chǎn)，可以通過(guò)提高廠房產(chǎn)能利用效率，也可以降低藥物生產(chǎn)成本。”陳智勝說(shuō)。
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