近日，浙江大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬兒童醫(yī)院腎臟內(nèi)科公布消息稱，一名多藥耐藥型腎病綜合征患兒接受了一種靶向BCMA/CD70自體CAR-T細(xì)胞治療后，在回輸?shù)牡?個(gè)月，尿蛋白11年來首次轉(zhuǎn)陰。
這一病例的救治成功意味著CAR-T細(xì)胞治療在治療兒童腎病方面邁出重要的一步，有望幫助更多疑難疾病患兒實(shí)現(xiàn)治愈。
此前，細(xì)胞治療已經(jīng)用于兒童系統(tǒng)性紅斑狼瘡以及難治性幼年皮肌炎等疾病。
5月22日，在復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院腎臟科的一場(chǎng)兒童腎病公益項(xiàng)目中，復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院腎臟科主任沈茜教授對(duì)第一財(cái)經(jīng)記者表示：“系統(tǒng)性紅斑狼瘡會(huì)導(dǎo)致狼瘡性腎炎，腎炎會(huì)影響腎功能，如果不及時(shí)治療就會(huì)發(fā)展成為尿毒癥。”
沈茜告訴第一財(cái)經(jīng)記者，除了細(xì)胞治療之外，在復(fù)旦兒科醫(yī)院腎臟科和風(fēng)濕科學(xué)科帶頭人徐虹教授的帶領(lǐng)下，一種目前用于法布雷病的基因療法未來也有望用于腎病治療。目前該療法已經(jīng)進(jìn)入IIT（研究者發(fā)起研究）階段。
“法布雷病是一種基因遺傳性疾病，會(huì)導(dǎo)致包括腎衰竭在內(nèi)的多種臟器的功能損傷。”徐虹表示，“目前我們已經(jīng)治療了6個(gè)法布雷病的病人了，隨訪結(jié)果良好。”徐虹告訴第一財(cái)經(jīng)記者。
數(shù)據(jù)顯示，男性新生兒中發(fā)病率為1/110000-1/40000，臨床表現(xiàn)為血管角質(zhì)瘤、角膜渦輪樣混濁、神經(jīng)痛、蛋白尿、肥厚性心肌病和卒中等。其病因由a-Gal A基因突變導(dǎo)致酶結(jié)構(gòu)和功能異常，會(huì)影響心、腎、肺、眼、腦和皮膚等多種器官的神經(jīng)及血管組織細(xì)胞功能。
另據(jù)成都官方媒體報(bào)道，今年3月，四川大學(xué)華西醫(yī)院也宣布完成臨床I/II期首例法布雷病患者給藥，標(biāo)志著中國首個(gè)法布雷病基因新藥臨床試驗(yàn)正式啟動(dòng)。
徐虹表示，兒童腎病有約40%是與基因遺傳相關(guān)的。但考慮到基因治療藥物研發(fā)成本高昂，且患者支付端費(fèi)用昂貴，未來需要更多資本的投入以及愛心人士的支持。
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