5月29日，復(fù)星醫(yī)藥（600196.SH、02196.HK）宣布，該公司自主研發(fā)的1類新藥蘆沃美替尼片正式獲得國(guó)家藥監(jiān)局批準(zhǔn)上市，成為國(guó)內(nèi)首款可用于朗格漢斯細(xì)胞組織細(xì)胞增生癥（LCH）成人患者治療的藥物。
朗格漢斯細(xì)胞組織細(xì)胞增生癥（LCH）和埃爾德海姆-切斯特?。‥CD），屬于罕見(jiàn)血液系統(tǒng)腫瘤，80%以上LCH、ECD患者累及全身多系統(tǒng)，常常表現(xiàn)為：骨痛，丘疹或皮膚潰瘍，心臟病如心衰、心梗、心包炎，低蛋白血癥，尿崩癥，突眼癥，呼吸困難，肝功能衰竭等，需積極治療防止惡化?；颊叱Ｒ蛉狈τ行е委熓侄味媾R預(yù)后差、生存期短的困境，傳統(tǒng)手術(shù)、放化療及骨髓移植的療效有限。
作為一款高選擇性MEK1/2抑制劑，蘆沃美替尼片是通過(guò)高選擇性抑制MEK1/2蛋白活性，阻斷MAPK信號(hào)通路的異常激活，從而抑制腫瘤細(xì)胞增殖并誘導(dǎo)其凋亡。
此次蘆沃美替尼片獲批上市的適應(yīng)證有兩個(gè)，除了可用于朗格漢斯細(xì)胞組織細(xì)胞增生癥和組織細(xì)胞腫瘤成人患者治療外，還可用于2歲及2歲以上伴有癥狀、無(wú)法手術(shù)的叢狀神經(jīng)纖維瘤（PN）的I型神經(jīng)纖維瘤?。∟F1）兒童及青少年患者治療，后者同樣也屬于罕見(jiàn)病。
I型神經(jīng)纖維瘤病是一種常染色體顯性遺傳病，呈現(xiàn)出家族遺傳性的特點(diǎn)，是最常見(jiàn)的神經(jīng)纖維瘤病類型，占罕見(jiàn)病神經(jīng)纖維瘤病(NF)的96%，臨床表現(xiàn)多樣，影響皮膚、眼部、神經(jīng)等系統(tǒng)。叢狀神經(jīng)纖維瘤作為I型神經(jīng)纖維瘤病的一種表現(xiàn)形式，發(fā)病率為30%-50%，在兒童期生長(zhǎng)迅速，可造成多種并發(fā)癥，且手術(shù)治療難以完全切除、復(fù)發(fā)率高，迫切需要新的治療手段。
復(fù)星醫(yī)藥方面介紹稱，蘆沃美替尼片目前還在拓展新的適應(yīng)證中，其中用于治療成人Ⅰ型神經(jīng)纖維瘤病于中國(guó)境內(nèi)處于Ⅲ期臨床試驗(yàn)階段；用于低級(jí)別腦膠質(zhì)瘤、顱外動(dòng)靜脈畸形、兒童朗格漢斯細(xì)胞組織細(xì)胞增生癥的治療于中國(guó)境內(nèi)均處于Ⅱ期臨床試驗(yàn)階段。
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