小分子靶向藥BTK抑制劑的出現，使得血液腫瘤領域內一些癌腫的治療，在往“無化療治療”方向發展。除了血液腫瘤領域外，一些BTK抑制劑試圖在非腫瘤領域開發出藍海市場。

6月9日，在第62屆歐洲腎臟協會大會（ERA 2025）上，云頂新耀（01952.HK）通過集中口頭報告，發布了其擁有全球權益并自主臨床開發的新型共價可逆布魯頓酪氨酸激酶（BTK）抑制劑EVER001膠囊治療中國原發性膜性腎病患者的一項1b/2a期研究的初步結果，數據顯示在原發性膜性腎病的患者中有效且耐受性良好，支持其具有治療以蛋白尿為特征的自身免疫性腎小球疾病的潛力。

受上述消息提振，6月9日，云頂新耀盤中股價漲幅超過10%。

迄今為止，全球尚無藥物獲批用于原發性膜性腎病的治療。原發性膜性腎病是僅次于IgA腎病的原發性腎小球疾病，逾三分之一患者最終將進展為終末期腎病，該疾病尚無獲批治療藥物，長期依賴傳統免疫抑制方案，存在復發率高、毒副作用大等臨床痛點。

EVER001這項1b/2a期的研究，主要用于評價以蛋白尿為特征的腎小球疾病的中國患者中的安全性、療效、藥代動力學和藥效學，共有31名經腎臟活檢證實的抗-PLA2R自身抗體陽性的原發性膜性腎病患者分別入組低劑量組和高劑量組，接受EVER001共36周的治療。截至2024年12月17日，1b/2a研究收集到了更多患者的更長期數據，其中低劑量組10位患者隨訪至52周，高劑量組10位患者完成了24周治療。

EVER001在治療抗-PLA2R抗體陽性的原發性膜性腎病患者中表現出快速且顯著的療效，低劑量和高劑量組在24周時抗-PLA2R抗體降幅均達93%左右，免疫學完全緩解率分別達76.9%和81.8%；蛋白尿水平在低劑量組36周時下降78.0%（療效維持至52周），高劑量組24周時下降70.1%，且80%患者達到臨床緩解。安全性良好，未觀察到其他共價非可逆BTK抑制劑的典型不良反應。

截至目前，國內已有5款BTK抑制劑獲批上市，包括三款進口藥物，即禮來的匹妥布替尼、阿斯利康的阿可替尼、強生的伊布替尼；兩款國產藥物，即諾誠健華的奧布替尼、百濟神州的澤布替尼，這些藥物主要聚焦在血液瘤領域競爭，這個領域的市場競爭也日趨激烈。因此，對于在研的BTK抑制劑，在適應證上開發上也需要采取差異化競爭策略。

云頂新耀方面表示，公司將繼續加速推進EVER001的全球臨床開發，同時未來也將布局IgA腎病、微小病變性腎病、局灶節段性腎小球硬化和狼瘡性腎炎等多種自身免疫性腎臟疾病，另外，這款藥物后續可能向全球市場展開出海授權合作。

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