文｜羅曾
近日，北海康成創(chuàng)新罕見病治療產(chǎn)品注射用維拉苷酶β（商品名：戈芮寧）獲中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準(zhǔn)上市，用于治療12歲及以上青少年和成人I型和III型戈謝病患者。
戈芮寧是北海康成與藥明生物在罕見病領(lǐng)域的首個合作項目，并在藥明生物領(lǐng)先的一體化技術(shù)平臺的賦能下成功實現(xiàn)從概念到商業(yè)化。“我們最初合作的目標(biāo)是以戈謝病為首個案例，研發(fā)和生產(chǎn)一款中國患者能夠用得上、用得起，而且也能夠走向世界的罕見病創(chuàng)新藥，在全球市場上為中國罕見病創(chuàng)新藥帶來話語權(quán)。”北海康成創(chuàng)始人、董事長兼首席執(zhí)行官薛群博士在接受媒體采訪時表示。
眾所周知，罕見病由于患者群體小，市場規(guī)模有限，罕見病藥物開發(fā)十分具有挑戰(zhàn)性。而北海康成與藥明生物在戈芮寧的成功合作，則為加速高質(zhì)量、具有可及性的罕見病藥物研發(fā)提供了范本。
藥明生物無錫生產(chǎn)基地
據(jù)了解，戈芮寧應(yīng)用了多項創(chuàng)新技術(shù)降低開發(fā)和生產(chǎn)成本，一方面是對發(fā)酵細(xì)胞進(jìn)行了改良，提高酶的活性，另一方面是應(yīng)用藥明生物先進(jìn)的連續(xù)生產(chǎn)技術(shù)WuXiUPTM，在保證產(chǎn)品質(zhì)量的前提下，降低了生產(chǎn)周期和成本。
對于像北海康成這樣的biotech而言，基于藥明生物的一體化能力和技術(shù)平臺以及合同研究、開發(fā)和生產(chǎn)（CRDMO）服務(wù)，藥企能夠?qū)Ｗ⒂谔剿鳟a(chǎn)品本身的治療潛力，在同樣的時間和成本下，研發(fā)更多類型的藥物，而不用耗費在建廠運(yùn)營維護(hù)、購買儀器設(shè)備等重資產(chǎn)上，從而降低罕見病藥物研發(fā)的風(fēng)險和成本壓力。截至2024年底，藥明生物平臺支持了21個罕見病相關(guān)項目。公司已成功賦能3款罕見病藥物獲批上市，其中就包括北海康成的創(chuàng)新戈謝病治療藥物戈芮寧。
戈謝病是一種罕見的遺傳性溶酶體貯積癥，患者臨床表現(xiàn)包括肝脾腫大、貧血、骨痛和神經(jīng)系統(tǒng)病變，嚴(yán)重時甚至可能因并發(fā)癥危及生命。據(jù)統(tǒng)計，全球平均每10萬人中戈謝病患病人數(shù)為0.7~1.75。重組人源葡萄糖腦苷脂酶替代療法(ERT)是戈謝病的標(biāo)準(zhǔn)治療方案，經(jīng)過30年的臨床應(yīng)用，在改善患者的主要非神經(jīng)系統(tǒng)癥狀以及提高生活質(zhì)量方面具有顯著療效。
作為中國首個也是目前唯一的本土自主開發(fā)的戈謝病酶替代療法藥物，戈芮寧的獲批上市，不僅將為未滿足臨床需求的患者提供全新的治療方案，也將大幅提升患者用藥的可及性。
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