筆述專家：浙江大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬兒童醫(yī)院血液科 張晶櫻副主任醫(yī)師 張晶櫻
浙大兒院血液科副主任，醫(yī)學(xué)博士。浙江省抗癌協(xié)會第八屆小兒腫瘤專業(yè)委員會委員，第五屆浙江省中西醫(yī)結(jié)合學(xué)會血液病專業(yè)委員會委員。
專業(yè)方向：兒童白血病的分子機(jī)制與靶向治療研究。
談到兒童白血病的治療，大家首先可能想到化療， 隨之聯(lián)想到“惡心、嘔吐、納差、乏力”等副作用，這讓患兒家長感到焦慮和緊張。
其實(shí)，近年來隨著醫(yī)學(xué)科技的飛速發(fā)展，白血病的治療手段日益增多，除了傳統(tǒng)的化療外，已有更多先進(jìn)、有效的治療方法問世，顯著提高了患兒的生存率和生活質(zhì)量。
白血病并非不治之癥，尤其是急性淋巴細(xì)胞白血病（ALL），低危患兒治愈率已達(dá)90%以上，而且患兒的預(yù)后和生活質(zhì)量都不錯(cuò)。
8歲女孩
淋巴結(jié)腫大確診白血病
免疫治療帶來新希望
有一位8歲的小患者，因?yàn)椴弊犹幜馨徒Y(jié)腫大來我們醫(yī)院就診，當(dāng)時(shí)檢查發(fā)現(xiàn)女孩貧血、血小板低，收治入院后進(jìn)一步檢查，確診白血病。
我們先給女孩做了化療，但效果不明顯，孩子食欲減退，精神也不好，家長看在眼里很是擔(dān)心，一方面擔(dān)心孩子的病好不起來，一方面又舍不得看孩子吃苦。
針對她的情況，我們采取了免疫治療，療程共14天。令人欣慰的是，孩子的狀況肉眼可見地好了起來，不僅病情明顯緩解，胃口和精神也逐漸恢復(fù)正常，目前情況穩(wěn)定，再過一段時(shí)間就可以出院了。
與傳統(tǒng)的化療相比，免疫治療的副作用更小一些，對于一些難治的、化療不耐受的患者而言，免疫治療是一個(gè)新的選擇。
一般來說，醫(yī)生會根據(jù)患兒的情況，綜合考量，制訂最合適的治療方案。
靶向治療：
更加精準(zhǔn)、有效、個(gè)體化
靶向治療是近年來白血病治療領(lǐng)域的重大突破，它能夠精準(zhǔn)地作用于白血病細(xì)胞特有的分子異常，直接阻斷癌細(xì)胞的生長、增殖信號通路，減少對正常細(xì)胞的損傷。
例如，針對BCR-ABL融合基因陽性的酪氨酸激酶抑制（伊馬替尼、達(dá)沙替尼等），它通過阻斷BCR-ABL的酪氨酸激酶活性，抑制白血病細(xì)胞的增殖。
針對PML-RARA融合基因陽性的全反式維甲酸（ATRA）和砷劑，分別靶向RARA（維甲酸受體α）和PML部分，兩者聯(lián)合誘導(dǎo)白血病細(xì)胞的分化和凋亡，在早幼粒細(xì)胞白血病中幾乎實(shí)現(xiàn)了免化療的目標(biāo)。
針對IDH1突變的抑制劑〔艾伏尼布（IVO）〕，通過抑制2-羥基戊二酸（2-HG）的產(chǎn)生，抑制急性髓系白血病（AML）細(xì)胞的生長。
這些靶向藥物極大地改善了患者的預(yù)后和生活質(zhì)量。隨著研究的深入，越來越多的特異性靶點(diǎn)和靶向藥物被發(fā)現(xiàn)和開發(fā)。未來，兒童白血病靶向治療將更加精準(zhǔn)、有效和個(gè)體化，為更多患者帶來希望。
當(dāng)然，并非所有類型的白血病都適合靶向治療，且不同患者對同一種靶向藥物的反應(yīng)也存在差異，長期使用可能導(dǎo)致腫瘤細(xì)胞產(chǎn)生耐藥性，從而影響治療效果。
免疫治療：
精準(zhǔn)度高、耐受性更好
免疫治療與白血病細(xì)胞表面表達(dá)的特征性抗原結(jié)合，通過激活T細(xì)胞殺滅腫瘤細(xì)胞。
臨床上已有多種免疫治療用于兒童白血病的治療，且取得了良好的療效。
嵌合抗原受體T細(xì)胞（CAR-T）療法是近年來免疫治療領(lǐng)域的一個(gè)重要里程碑，給兒童白血病治療帶來了歷史性的變革。該技術(shù)通過基因工程技術(shù)，將能特異性識別白血病細(xì)胞表面抗原的CAR基因?qū)牖颊咦陨淼腡細(xì)胞中，使其獲得強(qiáng)大的抗腫瘤能力。CAR-T細(xì)胞在體外擴(kuò)增后回輸給患者，能夠在體內(nèi)精準(zhǔn)識別并殺滅白血病細(xì)胞，已成為兒童難治復(fù)發(fā)急性淋巴細(xì)胞白血病的一項(xiàng)有效的治療措施。第一個(gè)使用CAR-T細(xì)胞治療的患者，體內(nèi)癌細(xì)胞已經(jīng)完全消失了12年。
博納吐單抗對兒童難治復(fù)發(fā)的B-ALL患兒緩解率及MRD轉(zhuǎn)陰率高，且治療過程中大部分患兒耐受性好，正如他們自己所說：“與傳統(tǒng)化療比較，我們好像在度假一樣。”
總而言之，白血病的治療是一個(gè)多學(xué)科協(xié)作、多手段聯(lián)合的綜合治療過程。隨著醫(yī)學(xué)科技的不斷進(jìn)步和創(chuàng)新療法的不斷涌現(xiàn)，我們有理由相信，未來會有更多患者能夠戰(zhàn)勝白血病，重獲健康。
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