施鵬飛 杭州市第一人民醫(yī)院血液內(nèi)科主任醫(yī)師
最近門診,又見到張先生,他面色紅潤,精神矍鑠,完全看不出曾是惡性血液病重癥患者。
20年前,張先生45歲,在一次體檢中,血小板計數(shù)異常升高,超過正常值的2倍。經(jīng)過系統(tǒng)性診斷,他被確診為“原發(fā)性血小板增多癥”。這是一種經(jīng)典的骨髓增殖性腫瘤,以血小板計數(shù)顯著升高、肝脾腫大、血栓或出血風險為特征。
這類疾病起病隱匿,多數(shù)患者是通過體檢才發(fā)現(xiàn)的,需要長期藥物控制。張先生堅持口服靶向藥,病情穩(wěn)定了17年。
2020年,病情突然惡化。張先生的脾臟迅速增大,進入繼發(fā)性骨髓纖維化階段。外院醫(yī)生建議造血干細胞移植,但他的女兒身體欠佳,不適合作為供者,兄弟姐妹年事已高,骨髓庫也未找到合適供者,治療一度陷入僵局。
2023年初,張先生的病情進一步惡化。他陷入深深的絕望,對治療幾乎不抱希望。
當時我們血液內(nèi)科正在開展臍帶血移植工作,張先生便輾轉(zhuǎn)找來了。我們結(jié)合科室優(yōu)勢,為他制定了基于低劑量TBI的臍帶血移植方案。前期的臨床研究中,該方案展示出了良好的安全性和有效性。
2023年5月21日,張先生回輸了臍帶血干細胞。移植20天后,血細胞成功植活;移植后120天,血常規(guī)完全恢復正常,骨髓原始細胞消失。截至今天,張先生已無白血病生存兩年余。
異基因造血干細胞移植是治愈惡性血液病的關(guān)鍵手段,但親緣供者稀缺、骨髓庫匹配困難常常成為治療的“攔路虎”。而臍帶血干細胞具有檢索便捷、HLA適配要求低、排異反應輕等諸多優(yōu)勢,并且在高危難治性血液系統(tǒng)惡性腫瘤中療效顯著。
看著如今健康生活的張先生,我更加堅信,醫(yī)學在不斷進步,總會有新的希望為患者帶來生的可能。
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