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漸凍癥治療迎來新突破:靶向治療藥物在我國完成首針注射

本站6月10日消息,據(jù)媒體報(bào)道,今日,我國一43歲患者在北京大學(xué)第三醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科接受了托夫生注射液腰穿鞘內(nèi)注射治療。

據(jù)了解,這是肌萎縮側(cè)索硬化癥(ALS,俗稱“漸凍癥”)靶向治療藥物托夫生注射液在國內(nèi)正式商業(yè)上市后的全國首針注射治療。

北京大學(xué)第三醫(yī)院介紹,這標(biāo)志著我國首個(gè)針對(duì)超氧化物歧化酶1(SOD1)基因突變所致成人漸凍癥(SOD1-ALS)的疾病修正治療藥物正式應(yīng)用于臨床,為治療這一罕見且致命的神經(jīng)系統(tǒng)疾病帶來源頭干預(yù)的新希望。

據(jù)了解,今日,渤健中國宣布,創(chuàng)新藥物托夫生注射液(商品名:凱盛迪)正式在中國商業(yè)上市,意味著我國符合條件的漸凍癥患者即將有機(jī)會(huì)用上這款創(chuàng)新藥物。

作為全球首個(gè)獲批的肌萎縮側(cè)索硬化(ALS,俗稱“漸凍癥”)精準(zhǔn)治療藥物,托夫生注射液于去年9月在中國獲批,用于治療攜帶超氧化物歧化酶1(SOD1)基因突變的肌萎縮側(cè)索硬化成人患者。

托夫生注射液是一種反義寡核苷酸(ASO)藥物,可通過減少SOD1蛋白合成,減少毒性SOD1蛋白的蓄積,從而減輕運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元的損傷,減緩疾病進(jìn)展。

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